La Asociación de Distrofia Muscular (MDA) celebra la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) de LISRAYA™ (brepocitinib), desarrollado y comercializado por Priovant Therapeutics, como la primera terapia dirigida aprobada específicamente para tratar a adultos con dermatomiositis. Esta aprobación representa un avance importante para una enfermedad que históricamente ha dependido de terapias inmunosupresoras de amplio espectro en lugar de tratamientos desarrollados para abordar su biología subyacente. Lea el comunicado de prensa de la compañía aquí.
«Esta aprobación representa un avance significativo para la comunidad de dermatomiositis y refleja años de innovación científica, investigación clínica y el compromiso de las personas que viven con la enfermedad y que participaron en ensayos clínicos», declaró Angela Lek, PhD, Directora de Investigación de la Asociación de Distrofia Muscular. «Para las personas y familias que viven con dermatomiositis, contar con la primera terapia dirigida aprobada por la FDA diseñada específicamente para esta enfermedad demuestra la importancia de la inversión continua en la investigación neuromuscular. Este hito refleja el creciente impulso hacia terapias de precisión que tienen el potencial de mejorar los resultados y la calidad de vida de las personas que viven con enfermedades neuromusculares raras».
La dermatomiositis es una enfermedad inflamatoria autoinmune rara caracterizada por debilidad muscular progresiva y manifestaciones cutáneas distintivas. La enfermedad puede afectar significativamente la movilidad, la deglución, la respiración y la calidad de vida, y también puede afectar los pulmones, el corazón y el sistema gastrointestinal. Hasta ahora, el tratamiento se ha basado principalmente en corticosteroides y otras terapias inmunosupresoras de amplio espectro, lo que subraya la necesidad de tratamientos que se dirijan con mayor precisión al proceso subyacente de la enfermedad.
“Esta aprobación representa mucho más que un nuevo tratamiento: es la prueba de que invertir en la investigación de enfermedades raras transforma vidas”, afirmó Sierra Allison, miembro de la comunidad de la MDA que vive con dermatomiositis. “Para quienes padecemos dermatomiositis, la aprobación de la primera terapia dirigida por la FDA es un hito que abre nuevas posibilidades y renueva el impulso. Agradezco a todos los que participaron en la investigación y los ensayos clínicos para que este día fuera posible, y espero que sigamos avanzando hasta que todas las personas con dermatomiositis tengan acceso a los tratamientos que necesitan”.
“La aprobación de la primera terapia dirigida para la dermatomiositis marca un hito científico y clínico significativo para una enfermedad que durante mucho tiempo ha tenido opciones de tratamiento limitadas”, declaró el Dr. Tahseen Mozaffar, director del Centro de ELA y Enfermedades Neuromusculares de UCI Health, un centro de atención de la MDA. Esta aprobación refleja importantes avances en nuestra comprensión de las vías inmunitarias que desencadenan la dermatomiositis y demuestra cómo estos descubrimientos pueden traducirse en terapias más precisas. Asimismo, subraya el papel fundamental de la investigación clínica rigurosa y la participación de los pacientes en los ensayos clínicos para brindar opciones de tratamiento innovadoras a las personas que viven con enfermedades neuromusculares raras.
La aprobación se basó en los resultados del ensayo clínico global de fase 3 VALOR, el primer estudio positivo de 52 semanas controlado con placebo en dermatomiositis, que demostró mejoras clínicamente significativas en la actividad de la enfermedad y reforzó el potencial de las terapias dirigidas para esta enfermedad autoinmune rara.
La MDA impulsa el progreso para las personas que viven con dermatomiositis mediante inversiones en investigación, infraestructura para ensayos clínicos, educación y alianzas que ayudan a acelerar el desarrollo terapéutico. A través de su red nacional de más de 150 Centros de Atención MDA multidisciplinarios, la organización brinda atención integral y especializada a las personas que viven con dermatomiositis y enfermedades neuromusculares relacionadas. Se anima a las personas que viven con dermatomiositis a consultar con sus profesionales de la salud sobre si este tratamiento recientemente aprobado podría ser adecuado para su caso.
Apoyo y orientación para familias
Para obtener más información sobre la dermatomiositis, incluyendo orientación y apoyo continuo para familias y profesionales médicos, comuníquese con el Centro de Recursos de la MDA a resourcecenter@mdausa.org
